В Приморье мальчик с редкой болезнью получит передовое лекарство

Препарат стоит больше 3 млн долларов, но ребенок получит его бесплатно

3b007d67667cc52cc1a84e6c4c2a78ec45032ded.jpeg

В России стал доступен препарат «Деландистроген моксепарвовек» (или «Элевидис»), жизненно необходимый детям с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). В Приморье пятилетний мальчик Слава Я. из г. Фокино, страдающий этой болезнью, уже получил это лекарство. Его ввели в конце августа этого года. Эффект от препарата можно будет оценить через 3 месяца, сообщает РИА VladNews.
 
По словам специалистов из Министерства здравоохранения Приморского края, симптомы заболевания появляются как правило в младшем дошкольном возрасте 3—5 лет и характеризуются задержкой моторного развития и мышечной слабостью, которая в дальнейшем прогрессирует. Развитие двигательных навыков останавливается, а затем начинает регрессировать, дети постепенно теряют способность к ходьбе, стоянию, самостоятельному сидению и в конце концов к самотоятельному приему пищи и дыханию. Кроме мышечной слабости, заболевание характеризуется системностью, с поражением других органов и систем, в первую очередь сердца, проблемы с которым, как правило, и являются причиной ранней смерти.

Препарат «Элевидис» — первый в мире препарат однократного введения генозаместительной терапии МДД. Он привносит в организм копию самого длинного гена — дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани.
 
«Элевидис» стоит больше 3 млн долларов. Славе его введут бесплатно благодаря помощи Фонда поддержки детей с орфанными заболеваниями «Круг добра», который был создан в 2021 году по инициативе президента России. Всего с конца июня это лекарство закуплено для 43 детей из разных регионов. 
 
«Самый главный результат работы Фонда — это спасенные жизни. Их уже более 26 тысяч. В каком бы уголке страны ребёнок ни проживал — как только подтверждается диагноз, Фонд «Круг добра» предоставляет лечение, сколько бы оно ни стоило», — сказал председатель правления Фонда «Круг добра», председатель Комиссии ОП РФ по вопросам социального партнёрства, попечения и развитию инклюзивных практик протоиерей Александр Ткаченко.
 
По результатам клинических исследований препарат показал безопасность и значимую эффективность для детей в возрасте 4-5 лет.

Другие материалы рубрики "Общество"
de1f1e6ab0b28b32461fcbd2fa256f9e222f5e3d.jpeg

В Приморье семьи с новорожденными получают поддержку на детские товары

Сертификаты помогают покупать всё необходимое для малышей

e02cc28a0198143cb1f9f876dabd3fe3ffd0eb95.jpeg

В Приморье придумали новый способ обмана: мошенники просят перезвонить

Жителям региона советуют быть внимательнее к неожиданным сообщениям

546.jpg

Ребенок-инвалид во Владивостоке получит квартиру по решению суда

Прокуратура добилась предоставления жилья площадью для девочки с заболеванием, требующим раздельного проживания